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Gentherapie macht grosse Fortschritte

Dank neuartigen Therapien heilen Pharmafirmen Patienten mit tödlichen Gendefekten. Sie sind auf gutem Weg dahin. Das Problem ist: Noch sind die Behandlungen extrem teuer.

Potente Helfer bei der Gentherapie: Adeno-assoziierte Viren. Foto: SPL, Keystone

Potente Helfer bei der Gentherapie: Adeno-assoziierte Viren. Foto: SPL, Keystone

Anke Fossgreen@Tamedia

Kürzlich hat Novartis in den USA die Zulassung für eine Gentherapie mit Namen Zolgensma erhalten. Die Behandlung wird wegen des Preises – über zwei Millionen Dollar für die einmalige Anwendung – heftig diskutiert. Zolgensma soll Kindern unter zwei Jahren mit einem seltenen Gendefekt helfen, der Spinalen Muskelatrophie (SMA). Bei der schwersten Form der Krankheit verkümmern die Muskeln. Die Kinder können sich nicht bewegen, nicht atmen und sterben innerhalb der ersten zwei Lebensjahre.

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